국산 담관암 신약 리픽투, 한국 환자는 언제 쓸까
HLB의 담관암 치료제 리픽투가 9월 미국 FDA 허가를 받으며 국내 기업이 항암 신약을 직접 허가받은 첫 사례가 됐다. FGFR2 변이가 확인된 담관암 2차 치료제로 미국은 4분기 출시 예정이지만, 국내에서 쓰려면 식약처 별도 허가와 급여 심사가 남아 시점은 아직 정해지지 않았다. 환자는 자신의 FGFR2 변이 검사 결과와 임상시험·치료목적사용 같은 대체 경로를 담당의와 확인할 필요가 있다.
국내 항암 신약이 처음으로 FDA 문턱을 넘었다
HLB의 담관암 치료제 리픽투(성분명 리라푸그라티닙)가 미국 현지시간 9월 23일 FDA 허가를 받았다. 추석 연휴 중 소식이 전해지면서 국내에서는 24일 이후 보도됐다.
주목할 점은 허가 자체보다 방식이다. HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 직접 제출해 최종 허가까지 받았다. 국내 기업이 글로벌 항암 신약을 자체 역량으로 직접 허가받은 첫 사례로 기록된다.
모든 담관암 환자에게 쓰는 약은 아니다
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리픽투의 승인 적응증은 좁다. FGFR2 유전자의 융합 또는 재배열이 확인된, 이전 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성·전이성 담관암 성인 환자의 2차 치료제다.
핵심은 'FGFR2 변이'다. FGFR2는 세포 성장에 관여하는 유전자로, 여기에 융합·재배열이 생기면 종양 증식을 부추기는 것으로 알려져 있다. 리픽투는 이 변이를 표적으로 삼는 약이어서, 담관암 환자라고 모두 대상이 되는 것이 아니라 유전자 검사에서 변이가 확인된 경우에 한한다. 투약은 하루 한 번 70mg을 먹는 경구제이며, 다른 항암제와 병용하지 않는 단독요법이다.
임상시험에서 객관적반응률(ORR)은 약 46%였다. 대상 환자의 절반 가까이에서 종양이 의미 있게 줄었다는 뜻이다. 반응이 유지된 기간의 중앙값은 11.8개월, 병이 더 진행되지 않은 무진행생존기간 중앙값은 11.3개월로 보고됐다. 담관암 2차 치료에서 뚜렷한 표준요법이 부족했던 점을 감안하면 의미 있는 수치다.
미국 승인이 곧 국내 처방은 아니다
여기서 환자와 가족이 가장 오해하기 쉬운 대목이 있다. 엘레바는 올해 4분기 미국 시장에 리픽투를 출시할 계획이지만, 이는 미국 이야기다.
FDA 허가는 국내 처방으로 자동 연결되지 않는다. 한국에서 쓰려면 식약처의 별도 허가 절차를 거쳐야 하고, 건강보험 급여까지 적용되려면 추가 심사가 필요하다. 이 과정은 통상 수개월에서 수년이 걸린다.
현재까지 국내 허가 신청이나 도입 시점에 대해 공식적으로 확인된 내용은 없다. 국내 정식 처방까지 얼마나 걸릴지는 아직 알 수 없다는 뜻이다. 다만 정식 허가 전이라도 임상시험 참여나 치료목적사용승인 같은 별도 경로가 열려 있는 경우가 있어, 이는 개별 환자의 상태에 따라 달라진다.
담당의와 상담할 때 확인할 것
새 치료제 소식에 마음이 급해지기 쉽지만, 나에게 해당되는지부터 확인하는 것이 먼저다. 다음을 정리해 진료 때 물어보면 도움이 된다.
- 내 종양에서 FGFR2 유전자 융합·재배열 검사가 시행됐는지, 결과가 어땠는지
- 현재 치료가 1차인지 2차 이후인지, 리픽투 적응증에 해당하는 단계인지
- 국내 임상시험이나 치료목적사용승인으로 지금 접근할 수 있는 경로가 있는지
- 있다면 신청 자격과 절차, 비용은 어떻게 되는지
- 기존에 쓰던 표적치료제·항암제와 병력상 겹치거나 주의할 점은 없는지
리픽투 승인은 국내 신약 개발에 분명한 이정표다. 그러나 개별 환자에게 지금 당장 쓸 수 있는 선택지가 됐다는 뜻은 아니다. 변이 검사 결과와 접근 경로를 담당의와 확인하는 것이 현실적인 다음 단계다.